當(dāng)?shù)貢r間6月6日，百時美施貴寶宣布停止其在研藥物Rebrozyl針對患有非輸血依賴 (NTD) β地中海貧血患者的研究計劃，并撤回了其補充生物制劑許可申請 (sBLA)。該臨床試驗之所以被停止，是因為根據(jù)當(dāng)前采集的數(shù)據(jù)，百時美施貴寶無法向FDA闡明在該患者群體中Rebrozyl的收益風(fēng)險狀況。
該決定是在Rebrozyl的PDUFA日期被推遲幾周后做出的。此前，F(xiàn)DA表示PDUFA日期可能需要被延遲至6月底。百時美施貴寶并未就其暫停在研項目的決定披露任何細(xì)節(jié)，只表示目前從BEYOND的II期臨床試驗收集到的數(shù)據(jù)不足以回答FDA的問題。
BEYOND二期臨床試驗是針對Rebrozyl對患有NTD β地中海貧血的成人患者在提供支持治療的同時進(jìn)行的療效和安全性試驗。百時美施貴寶在去年6月表示，在145名患者的研究中，與安慰劑相比，Rebrozyl和支持性治療改善了77%的患者的貧血狀況。89.6%的患者在第24周內(nèi)不需要輸血，而安慰劑組的這一數(shù)據(jù)僅為67.3%。
雖然NTD患者不需要終生定期輸血，但他們可能會遇到一系列并發(fā)癥，需要偶爾甚至頻繁輸血。Rebrozyl引發(fā)的最常見的副作用是骨痛（Rebrozyl組為36.5%，安慰劑組為6.1%）、頭痛（Rebrozyl組為30.2%，安慰劑組為20.4%）和關(guān)節(jié)痛（Rebrozyl為29.2%，安慰劑為14.3%）。
Celgene于2011年斥資2500萬美元從Acceleron手中購得該款Rebrozyl藥物，2019年，百時美施貴寶收購Celgene。此后，百時美施貴寶就將Rebrozyl藥物納入囊中。
值得一提的是，Rebrozyl是百時美施貴寶認(rèn)為最終每年可實現(xiàn)40億美元銷售額的四種藥物之一。早在2020年，它就獲得了第二個適應(yīng)癥的批準(zhǔn)，用于治療部分患有低風(fēng)險骨髓增生異常綜合征的成年人的貧血癥。在2021年，該藥物的年銷售額為5.51億美元。
百時美施貴寶聲稱，停止針對NTD適應(yīng)癥的二期試驗對Rebrozyl的整體表現(xiàn)預(yù)期影響相對較小，并對其實現(xiàn)40億美元的銷售額預(yù)測仍然充滿信心。
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